Још од деведесетих, када је кренуло декодирање људског генома, лекари су сањали о новој ери медицине када болести могу бити лечене тако што се уклоне грешке и штетне мутације у ДНК.
Уместо да се „кљукамо“ лековима, пише „Фајненшел тајмс“, могли бисмо да хакујемо биологију како бисмо се с болешћу обрачунали на њеном извору.
Сан је почео да прераста у стварност 2013. године, када су научници демонстрирали како је техника „измене“ или „модификовања“ гена, позната и као Криспр-Кас 9 (CRISPR/Cas-9) успешна у измени људских ћелија.
Две биотехнолошке компаније планирају да започну тестирања технологије на људима што је пре могуће.
„Криспр терапеутикс“ је већ тражио одобрење европских регулатора како би започео тестирање свог најнапреднијег производа, кодног имена ЦТX001 код пацијената који пате од бета таласемије, наследне болести крви у којој људско тело не производи довољно еритроцита.
Пацијенти с најтежим обликом болести умиру уколико не добијају редовне трансфузије.
Своју ЦТX001 методу желе да испробају и код оних који болују од анемије српастих станица.
Њихов ривал, америчка компанија „Едитас медисин“ тражи све потребне дозволе како би се посветила реткој врсти слепила које наступа одмах након порођаја, док „Интелија терапеутикс“ жели да се бави раком, цистичном фиброзом, хемофилијом и дишеновом мускуларном дистрофијом.
Кина тврди како њихови тимови научника већ раде на пројектима, иако још нису објавили ниједан конкретни рад.
Криспр-Кас 9 је, лаички речено, спајање двеју технологија које измену гена чине могућом.
Кас 9 су „молекуларне маказице“ које могу резати комаде ДНК и на тај начин уклонити лош и „покварен“ генетски материјал, а на њихово се место убацују исправни гени.
Криспр је заправо својеврсни генетски џи-пи-ес који наводи те маказице на праву локацију.
„Ово је наука која напредује брзином светлости, али на почетку ће бити лимитирана на болести које немају друге опције лечења“, каже Кетрин Бослy, шефица Едитаса.
Тајне стогодишњака
95 одсто од 6.000 генетских поремећаја, који су јасни кандидати за измену гена, није излечиво. Иако Криспр Кас 9 још није тестиран на људима, технологија је већ сада увелико убрзала лабораторијски рад. Трансгенични мишеви произведу се у неколико недеља.
Старију технику едитирања гена, тален, француска фирма „Целектис“ искористила је како би произвела револуционаран третман за рак крви Цар-Т, који се управо тестира на људима.
Цар-Т производи су већ на тржишту. Међутим, ослањају се на скупе процесе који укључују извлачење леукоцита, транспорт тих леукоцита у лабораторију, где се на њих утиче тако да када се врате у пацијента оне нападају станице рака.
„Целектис“ се нада како ће тај процес моћи да се убрза и олакша, али одговорно тврде и како тален техника није стара, спора и скупа.
„Па није овде реч о ајфонима. Можда је Криспр нова технологија која је једноставнија и јефтинија, али кога брига ако то није оно што је пацијенту потребно, а њима су потребни суперактивни, прецизни производи“, каже Андре Шоулика, шеф „Целектиса“.
Генска терапија ће, слажу се сви, променити животе милиoна људи који пате од неизлечивих болести.
Експрес.хр
