Америчка управа за храну и лекове одобрила је лек золгенсман за децу млађу од две године која болују од СМА, укључујући и оне који још не показују симптоме. Одобрењем су обухваћена и она деца с најсмртоноснијим обликом ове наследне болести, као и она с типовима болести код којих се симптоми могу појавити касније.
СМА је водећи генетски узрочник смрти деце. Болест често доводи до парализе, проблема с дисањем, а смрт се код деце рођене са најозбиљнијим типом 1 појављује за само неколико месеци од рођења. СМА погађа једно дете на 10.000 рођених, а шансе за тип 1 крећу се од 50 до 70 одсто, преноси „Експрес.хр“ писање „Гардијана“.
„Ово је потенцијално нови стандард у нези деце са најозбиљнијим обликом СМА“, рекао је педијатар неуролог др Емануел Тионгсон, који је овај лек омогућио пацијентима кроз проширени програм приступа.
Компанија „Новартис“ брани рекордну цену свог лека тврдњом како је једнократно лечење вредније од скупих дугорочних третмана који коштају неколико стотина хиљада долара годишње. Терапија користи вирус како би се добила нормална копија СМН1 гена код деце рођене са дефективним геном, а добијају је путем инфузије.
Ова рекордна цена је пре била још већа и кретала се око пет милиона долара, али независни Институт за клинички и економски преглед у априлу је утврдио како је реч о прекомерном износу.
Из „Новартиса“ наглашавају да је леком лечено више од 150 пацијената. Њихов извршни директор Вас Нарасиман описује золгенсман као готово исцељујући лек за СМА ако га пацијент добије одмах после рођења. Међутим, подаци показују да његова делотворност траје само пет година.
Очекивања су да би лек у Европи и Јапану дозволу могао да добије касније ове године и биће конкурентан Биогеновом спинразу, која је први одобрен лек за СМА. Одобрен је крајем 2016. године и мора се убризгавати свака четири месеца, а цена му је од 750.000 долара за прву годину, па онда по 375.000 годишње. И ту је цену поменути Институт за клинички и економски преглед сматрао претераном.
